相較於傳統的randomized controlled trial (RCT), 適當透過real-world data (RWD), 可在更短的時間內產出real-world evidence (RWE) 以了解藥品/介入之臨床成效與安全性. 而隨著RWE逐漸為先進國家法規單位接受, 又其研究設計與統計方法通常更有變化 (eg. 利用病歷資料庫的研究, 如何定義相關測量變項與干擾因子? 如何避免可能的bias? …etc.), 許多法規/學術單位 (eg. FDA, ISPOR) 均發表過guideline或checklist來建議RWE研究報告中應該呈現之內容. 不過, 因為guideline/checklist還是存在一些模糊的空間, 未能強調細節, 於今年初, BMJ上發表了一篇文章1, 進一步的提供了一個template: STaRT-RWE (Structured Template and Reporting Tool for Real World Evidence) (註), 有助於研究的設計, 報告, 以及研究方法之溝通.
首先, 針對整體之設計, 這篇文章提及了圖示化的方式2, 如下範例. 實際上, 依據Index Date, inclusion/exclusion條件的設計等等, 不同研究可能長得很不一樣.
圖中由上至下, 描述建構cohort的流程; 而由左至右則為時序關係. 我個人覺得這樣的圖示化整理, 有助於多方 (eg. 學術單位 – 醫師 – 藥廠Medical同事) 討論上, 細節之釐清.
接著, 整份Template包含許多Tables/Figures (如下範例), 內容包含administrative information, data source, specification for analysis population(s), covariate的定義方式(或程式語法)與統計校正方法, missing data的處理方式, 樣本數計算, 甚至有sensitivity analysis的內容, etc. 研究者可透過這份template, 仔細思考整個研究的細節.
最後, 這篇文章還提供了4個範例研究供讀者參考. 其中一個範例的分享可參考續集.
(註) STaRT-RWE是由產業界, 學術界, 與FDA共同合作生成, 並已獲得已下單位之認可:
International Society of Pharmacoepidemiology (ISPE), Transparency Initiative led by the International Society of Pharmacoeconomics and Outcomes Research in partnership with ISPE, Duke Margolis Health Policy, National Pharmaceutical Council
References:
1. Wang Shirley V, Pinheiro Simone, Hua Wei, Arlett Peter, Uyama Yoshiaki, Berlin Jesse A et al. STaRT-RWE: structured template for planning and reporting on the implementation of real world evidence studies BMJ 2021; 372 :m4856
2. Schneeweiss S, Rassen JA, Brown JS, et al. Graphical depiction of longitudinal study designs in health care databases. Ann Intern Med 2019;170:398-406. doi:10.7326/M18-3079
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